由于光遗传学,失明男子恢复部分视力

健康 2021年5月24日
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光遗传学技术与产生琥珀色光的眼镜相结合

Sahel等人,自然医学和街道实验室/视觉研究所

一名盲人凭借光遗传学技术恢复了视力。光遗传学技术通过改变神经细胞的基因使其对光做出反应。

法国公司GenSight生物制剂发表的结果显示,第一个接受治疗的人可以在实验室测试中识别不同的物体。“看到第一个关于人类光遗传学的出版物令人兴奋,”他说Ed Boyden他是光遗传学的共同发明人。beplay2体育

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光遗传学已经成为一种被广泛使用的实验室工具,因为它可以通过改变脑细胞来精确控制它们,使它们对光线做出反应。它带来了许多关于动物大脑的发现,但被认为在治疗人类大脑疾病方面的医疗潜力有限,因为在头部获得光线需要植入光纤电缆。

不过,由于眼睛中的神经细胞暴露在外界光线下,一些研究小组正试图将其发展为一种治疗失明的方法。其中一个目标是色素性视网膜炎,这是一种遗传性疾病,视网膜(眼睛后部的组织盘)逐渐恶化,感光细胞死亡。

在GenSight公司的治疗中,光探测层下面的神经细胞被注入一种最初在藻类中发现的基因,这种基因使它们对琥珀色的光做出反应。接收者需要戴上带有摄像头和处理器的护目镜才能看到东西,这些处理器能将普通光线转换为琥珀色波长,并增强信号,以便被改变的细胞检测到。

第一个接受这种治疗的人是一名来自法国布列塔尼的58岁男子,他在大约一年后发现,他可以看到行人过马路时的黑白条纹。

从那时起,他已经能够感知像电话、家具或走廊里的门这样的物体。在实验室的测试中,他能够数并定位在他面前的物体,但他不能识别人脸。

巴黎视觉研究所(vision Institute)的José-Alain Sahel与GenSight团队合作,他说,患者的视力可能会进一步改善,因为大脑需要时间来学习处理来自眼睛的不寻常信号。“可能发生的是视网膜和大脑的连接重构,”他说。佩戴者在接受训练时,还需要在实验室调整护目镜,但这一过程因covid-19大流行而中断。

英国有两个人接受了同样的基因治疗,但没有接受任何训练,因此视力没有任何改善。Sahel说,最近有四人接受了更高的剂量,该团队希望这将产生更大的好处。

团队成员表示,在目前的形式下,这种方法可能不能提供足够好的视觉来阅读或识别人脸罗斯卡在瑞士巴塞尔的分子和临床眼科研究所。“为此,你需要非常高的分辨率。”

一个美国公司仿生视觉今年3月,该研究报告称,四名曾经失明或近乎失明的人通过光基因疗法,现在可以感知前方的光和物体的运动,但尚未就这些发现发表科学论文。

仿生视力公司的治疗方法与GenSight公司的治疗方法不同,因此也需要护目镜。在一个新闻稿Bionic Sight公司称,接受更高剂量基因治疗的两个人对光的敏感性比另外两个人提高得更多。

对于那些几乎失明的人来说,即使是视力上的微小改善也会产生巨大的影响米歇尔Michaelides他正在开发一种不同的失明基因疗法。

但是针对视网膜严重退化的人,就像目前正在做的那样,意味着要让他们恢复全视力可能很难,他补充说。“这个领域面临着巨大的挑战——但这只是一线曙光。”

期刊引用:自然医学,DOI: 10.1038 / s41591 - 021 - 01351 - 4

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